ヒトiPS細胞オルガノイドを用いた臨床試験
肝移植は代謝性肝疾患に対する唯一の根治療法ですが、ドナー不足が深刻な課題となっています。近年、移植可能な臓器を作り出す「再生医療」が注目されています。再生医療は、発生生物学や幹細胞生物学の先駆的な知見をもとに、次世代の医療を創生するためのチャレンジングな研究分野となっています。我々は、臓器移植に代わる新たな移植医療を確立するため、自己複製能と多分化能を併せ持つヒト人工多能性幹細胞（iPS細胞）に着目し、ヒトiPS細胞を用いて複数種の細胞から構成されるヒト臓器を再構成可能な独自のオルガノイド培養技術を確立しました。現在、ヒトiPS細胞から作製したヒト肝臓オルガノイドを用いた尿素サイクル異常症等の臨床試験に向けた準備を推進しています。
Liver transplantation is the only curative therapy for serious metabolic liver diseases; however, the scarcity of transplantable organs hinders this treatment for most patients. In recent years, regenerative medicine, which produces transplantable organs, has been attracting attention. Based on pioneering findings in developmental biology and stem cell biology, regenerative medicine has become a challenging research field for creating the next generation of treatment. To establish new transplantation medicine as an alternative to organ transplantation, we have focused on human induced pluripotent stem (iPS) cells, which possess both self-renewal and pluripotency. We have established a unique organoid culture technology that can reconstitute human organs composed of multiple cell types. Currently, we are promoting preparations for clinical trials for urea cycle disorders using human iPSC-liver organoids.